Szansa na odzyskanie wzroku – potencjał indukowanych komórek pluripotencjalnych
Grafika stworzona przy pomocy kreatora obrazów Bing i zmodyfikowana przez autora posta
Niedobór komórek macierzystych rąbka rogówki LSCD (ang. Limbal Stem Cell Deficiency) to jednostka chorobowa, w której u pacjenta dochodzi do uszkodzenia lub utraty komórek macierzystych rąbka rogówki. Dzięki zdolności do proliferacji tych komórek, możliwa jest regeneracja nabłonka warstwowego rogówki oka, który chroni narząd przed urazami mechanicznymi czy drobnoustrojami. Rogówka stanowi przednią ścianę gałki ocznej. Ma zadanie nie tylko chronić, ale bierze udział w załamywaniu promieni świetlnych, które trafiają do oka. Nabłonek rogówki ulega złuszczaniu oraz wymianie. To stanowi istotny element dla utrzymania zdrowia i prawidłowego funkcjonowania narządu wzroku. Utrata możliwości odbudowy nabłonka rogówki przez deficyt komórek macierzystych może prowadzić do utraty wzroku.
Komórki macierzyste nabłonka rogówki ulokowane są w okolicy rąbka rogówki, stanowiącego granicę między rogówką, a twardówką i spojówką. To schorzenie może wynikać z urazów chemicznych (poparzenie), termicznych, mechanicznych, chorób autoimmunologicznych lub genetycznych predyspozycji chorego. Jednostka ta może dotyczyć jednego oka lub obu. W konsekwencji rozwoju i postępujących zmian wynikających ze schorzenia, dochodzi do pokrycia przedniej warstwy rogówki włóknistą tkanką (bliznowatą), co w efekcie końcowym prowadzi do pogorszenia widzenia czy utraty wzroku.
Dotychczasowe metody leczenia niedoboru komórek macierzystych rąbka rogówki LSCD polegają między innymi na usunięciu z zajętego oka tkanki bliznowatej i przeszczepieniu komórek rogówki oka od zmarłych dawców. Jednak jest to metoda inwazyjna, obarczona ryzykiem odrzucenia przeszczepu przez organizm biorcy. Ponadto w przypadku jednostronnego wystąpienia choroby, w pierwszej kolejności rozważa się wykonanie przeszczepu autologicznego (dawcami przeszczepu są sami biorcy). Inną metodą wykorzystywaną w terapii jest przeszczepienie komórek macierzystych rąbka rogówki, pobierając je ze zdrowego oka chorego lub od obcego dawcy.
W najnowszym artykule opublikowanym na łamach czasopisma naukowego The Lancet, naukowcy z Japonii w swoich badaniach klinicznych przedstawili nowy pomysł leczenia. Z sukcesem udało im się przeprowadzić terapię wykorzystując do tego celu indukowane pluripotencjalne komórki macierzyste iPS (ang. induced pluripotent stem cells) pozyskane z krwi dawców. Ten typ komórek macierzystych charakteryzuje się zdolnością do różnicowania się w określony typ komórek dorosłego organizmu. Ów komórki przeprogramowano do komórek nabłonka rogówki. Z nich w laboratorium, w warunkach in vitro wyhodowano cienki, przezroczysty arkusz komórek nabłonka rogówki oka, który następnie po usunięciu tkanki bliznowatej, chirurgicznie zaaplikowano do zajętego narządu wzroku.
Eksperymentalna terapia wykorzystująca indukowane pluripotencjalne komórki iPS, została przeprowadzona około 2 lata wcześniej na czterech, dotkniętym tym schorzeniem osobach. Ponadto dwojgu z nich nie podawano immunosupresantów, które zażywają osoby po przeszczepach allogenicznych. Po przeprowadzonym zabiegu, u wszystkich czterech pacjentów odnotowano natychmiastową poprawę widzenia. Przez cały okres pooperacyjny, ich stan zdrowia był monitorowany. Ponadto u żadnego z biorcy przeszczepu, zarówno bezpośrednio po zabiegu, jak i przez dwuletni okres obserwacji, nie odnotowano poważnych powikłań czy działań niepożądanych związanych z operacją. Przeszczepy nie zostały odrzucone. Po upływie jednego roku, u jednego z pacjentów zaobserwowano, że zdolność widzenia ponownie ulega pogorszeniu. U pozostałej trójki nie zaobserwowano regresu.
Przedstawiona w artykule eksperymentalna terapia wykorzystująca indukowane pluripotencjalne komórki iPS do leczenia niedoboru komórek macierzystych rąbka rogówki LSCD, a także sukces z nią związany, daje nadzieję dla osób dotkniętych tym schorzeniem. Jednocześnie to kliniczne badanie rzuca światło na potecjalne terapeutyczne wykorzystanie komórek pluripotencjalnych w celu leczenia innych jednostek chorobowych.
Literatura:
Cyranoski D. 2019. Woman is first to receive cornea made from ‘reprorammed’ stem cells, Nature, doi:10.1038/d41586-019-02597-2
Mallapaty M. 2024. World-first stem-cell treatment restores vision in people, Nature, https://www.nature.com/articles/d41586-024-03656-z?error=cookies_not_supported&code=67e07ff2-6208-488a-9315-a2568c074f27
Soma T., Oie Y., Takayanagi H., Matsubara S., Yamada T., Nomura M., Yoshinaga Y., AU - Maruyama K., Watanabe A., Takashima K., AU - Mao Z., AU - Quantock A. J., AU - Hayashi R., AU - Nishida K. 2024. Induced pluripotent stem-cell-derived corneal epithelium for transplant surgery: a single-arm, open-label, first-in-human interventional study in Japan, The Lancet, str.:1-11, doi:10.1016/S0140-6736(24)01764-1
https://www.mp.pl/pacjent/okulistyka/aktualnosci/206402,szansa-dla-pacjentow-z-niedoborem-komorek-macierzystych-rabka-rogowki
